Alparslan leidet an Spinaler Muskelatrophie

Millionen-Medikament soll kleines Kind retten - Behandlung in Kassel gestartet

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Gentherapeutische Behandlung: Der 15-monatige Alparslan leidet an der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA). Eine Infusion mit dem Medikament Zolgensma repariert das defekte Gen und hält so den fortschreitenden Muskelschwund auf.

Der 15 Monate alte Alparslan leidet an einer schweren Krankheit. Am Klinikum Kassel soll ihm jetzt mit einem Millionen-Medikament geholfen werden.

  • Ein 15 Monate altes Kleinkind leidet an einer spinalen Muskelatrophie (SMA).
  • Jetzt soll ihm mit einem mehrere Millionen Euro teure Medikament geholfen werden.
  • Die Behandlung wird am Klinikum Kassel stattfinden.

Als ihr Baby mit vier Monaten das Strampeln einstellte, ahnte Familie Alkurt das Schlimmste. Denn schon das erste Kind der Familie litt an Spinaler Muskelatrophie (SMA), einer seltenen Erbkrankheit, an der es starb. 

Erneut lautete die Diagnose SMA. Die Prognose ist diesmal aber eine andere: Als eines der ersten Kleinkinder in Deutschland hat der inzwischen 15 Monate alte Alparslan am Klinikum Kassel eine neuartige Therapie erhalten, die ihm vermutlich das Leben retten wird.

Schwere Krankheit: Krankes Kind wird mit Gentherapie behandelt

Alparslan war zunächst mit den gängigen Therapien behandelt worden. Die Familie, die in Nordrhein-Westfalen lebt, klammerte ihre Hoffnung jedoch an ein neues Medikament, das den Muskelschwund aufzuhalten verspricht. „Als wir von den langfristigen Erfolgen von Zolgensma in den USA hörten, haben wir alles daran gesetzt, damit unser Sohn die Gentherapie bekommt“, berichtet Fatma Alkurt, Alparslans Mutter.

Laut US-Studien haben Kinder, die mit Zolgensma behandelt wurden, enorme Entwicklungssprünge gemacht, schildert Prof. Dr. Bernd Wilken, Chefarzt der Klinik für Neuropädiatrie mit Sozialpädiatrischem Zentrum und Früh-Rehabilitation am Klinikum. Ein Großteil habe den Kopf wieder kontrollieren können, einige schafften es sogar, selbstständig zu sitzen. „Das Wichtigste aber ist, dass alle Kinder 24 Monate nach der Behandlung noch am Leben waren“, resümiert Wilken, der mit seinem Team für die gentherapeutische Behandlung von Alparslan verantwortlich ist.

Hilfe für schwer krankes Kleinkind: Medikament kostet zwei Millionen Euro

Mit einem Preis von rund zwei Millionen US-Dollar gilt Zolgensma zurzeit als das teuerste Medikament der Welt. Noch ist es nur in den USA zugelassen, für Europa aber empfohlen. „Wir erwarten, dass das Medikament in den nächsten Wochen auch bei uns auf dem Markt ist“, sagt Wilken. Für Betroffene ein Wettlauf mit der Zeit.

Für Eltern bedeutet das: langwierige Verfahren bei den Krankenkassen, damit diese einen vorzeitigen KleinStart der Therapie genehmigen. Nicht selten muss die Finanzierung vor Gericht erstritten werden. So hat es auch die Familie Alkurt erlebt. Ende Februar erfuhr sie vom Härtefallprogramm der Firma Novartis, dessen Tochterunternehmen Zolgensma entwickelt hat, und hat sich um eine Aufnahme beworben. Die Bedingungen sind indes an strikte Auflagen geknüpft.

Behandlung mit Millionen-Medikament ist an strikte Auflagen gebunden

„Um die Behandlung überhaupt durchführen zu können, muss das Krankenhaus als SMA-Zentrum zertifiziert sein“, erklärt Dr. Gudrun Schreiber, Leiterin des Muskelzentrums am Sozialpädiatrischen Zentrum des Klinikums, das diese Zertifizierung hat. Zudem würden nur Kinder unter zwei Jahren mit dem SMA-Typ I zugelassen. „Das sind Kinder, deren Symptome kurz nach der Geburt beginnen und die eine sehr geringe Lebenserwartung haben.“

Familie Alkurt erfuhr Ende April, dass ihr Sohn in Kassel behandelt werden kann. „Was da an Gefühlen wirbelt, ist unbeschreiblich“, sagt Fatma Alkurt.

Kleinkind soll durch teures Medikament gerettet werden. Therapie lief unspektakuär ab

Ein paar Tage später traf das Medikament aus den USA ein: eine winzige Ampulle, eingepackt in 20 Kilogramm Trockeneis. „Die Therapie ist aufsehenerregend, aber die Behandlung an sich läuft eigentlich ganz unspektakulär ab“, erläutert Dr. Katharina Diepold, Oberärztin an der Klinik für Neuropädiatrie. „Alparslan bekommt eine Infusion wie so viele Kinder jeden Tag auch. Nur dass in dieser Flüssigkeit kleinste Bausteine enthalten sind, die seine DNA reparieren. Da ist man dann doch ganz schön ehrfürchtig“, sagt Diepold.

Nach einer Stunde sind 50 Milliliter der Infusion durchgelaufen. Alparslan verträgt die Therapie gut, die Familie ist inzwischen wieder zu Hause. In den kommenden fünf Jahren wird ihr Sohn weiter am Klinikum Kassel betreut. „Bis wir erste Resultate der Therapie erkennen, wird das noch ein paar Monate dauern“, resümiert Prof. Wilken. Er ergänzt: „Aber wir sind aufgrund der positiven Studien ganz zuversichtlich.“

Von Anja Berens

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